5月14日，諾華創(chuàng )新藥物信倍立（鹽酸阿思尼布片）獲得國家藥品監督管理局批準，用于治療新診斷的費城染色體陽(yáng)性的慢性髓細胞白血�。≒h+CML）慢性期（CP）成人患者。作為全球首個(gè)且目前唯一獲批基于A(yíng)BL肉豆蔻�？诖�（STAMP）創(chuàng )新機制的靶向藥物，阿思尼布可實(shí)現深度緩解率翻倍和不良事件相關(guān)停藥風(fēng)險減半，延緩疾病進(jìn)展，為CML患者提供了全新治療選擇。

諾華公司中國區總裁兼董事總經(jīng)理李堯表示：“諾華長(cháng)期深耕血液腫瘤領(lǐng)域，20多年以來(lái)陸續為CML治療帶來(lái)了多項突破性創(chuàng )新療法，逐步將這一曾被視為致命的疾病轉變?yōu)榭煽氐穆�性病。此次信倍立在中國的獲批是諾華在CML治療領(lǐng)域取得的又一里程碑，彰顯出諾華對創(chuàng )新研發(fā)的不懈追求，以及對于改善CML患者生活的不變承諾。未來(lái)，我們將繼續秉持‘承諾中華’的信念，為重塑疾病治療方式帶來(lái)更多創(chuàng )新療法，幫助更多患者擁有健康和更高質(zhì)量的生活�！�

CML進(jìn)入慢病化管理時(shí)代，患者生活質(zhì)量仍存難題

慢性髓細胞白血�。–ML）也稱(chēng)為慢性髓性白血病、慢性粒細胞白血病，或慢粒，是一種骨髓造血干細胞克隆性增殖形成的惡性腫瘤，占成人白血病的15%，是慢性白血病最常見(jiàn)的類(lèi)型之一。在中國，每年約有9,300例新發(fā)病例。在既往常規化療時(shí)代，CML患者的年死亡率為15%-20%，10年生存率不到20%。

隨著(zhù)酪氨酸激酶抑制劑（TKIs）靶向藥物的出現，極大地改善了患者的預后，CML已進(jìn)入可治、可控的慢病時(shí)代。然而TKIs藥物治療存在因脫靶效應導致不良反應，部分患者容易因治療不耐受產(chǎn)生疲勞、抑郁以及工作能力下降，影響生活質(zhì)量。國內一項針對CML患者的問(wèn)卷調查結果顯示，在希望停止TKIs治療的患者中，約41%與TKIs相關(guān)不良事件導致的生活質(zhì)量下降有關(guān)。此外，還有高達40%的新診斷CML-CP患者由于耐藥或不耐受在5年內轉換治療。而治療線(xiàn)數的增加可導致患者較差預后，最終影響患者長(cháng)期生存。

中國醫學(xué)科學(xué)院白血病診療中心臨床首席專(zhuān)家、國家血液系統疾病臨床醫學(xué)研究中心主任王建祥教授表示：“當前，CML的治療目標已從‘延長(cháng)生存期’轉變?yōu)楦纳粕�活質(zhì)量和追求無(wú)治療緩解（TFR）�，F有TKIs治療雖然能顯著(zhù)延長(cháng)生存時(shí)間，但其長(cháng)期不良反應仍影響患者生活質(zhì)量。中國CML患者中位發(fā)病年齡為45-50歲，作為家庭和社會(huì )中堅力量，他們對改善療效和追求TFR的需求尤為迫切。而實(shí)現這一目標，應盡早達到主要分子學(xué)反應（MMR），提升深度分子學(xué)反應（DMR）的幾率，同時(shí)需要兼顧患者長(cháng)期服藥的耐受性，保證穩定的療效和生活質(zhì)量。阿思尼布在試驗中展現出更優(yōu)的療效、安全性和耐受性，能夠為臨床實(shí)踐帶來(lái)更多選擇�！�

阿思尼布創(chuàng )新STAMP機制，治療更高效、副作用更少

阿思尼布（asciminib，ABL001）是針對BCR-ABL1激酶的新型變構抑制劑，采用了與傳統TKIs不同的作用機制，結合于靶蛋白的肉豆蔻�？诖�（STAMP）——一種變構位點(diǎn)，通過(guò)改變蛋白構象以實(shí)現對靶蛋白的抑制。得益于這種獨特的機制，阿思尼布表現出更高的選擇性，大幅降低脫靶效應，從而減少不良反應，提高患者的耐受性。

此次阿思尼布的獲批是基于關(guān)鍵性III期A(yíng)SC4FIRST試驗數據，阿思尼布在療效、安全性和耐受性方面均展現出優(yōu)異表現。該研究是首個(gè)與獲批標準治療即第一代和第二代TKIs進(jìn)行隨機頭對頭比較的III期試驗。其結果顯示，在新診斷患者中，與研究者選擇的第一代或第二代TKIs（伊馬替尼、尼洛替尼、達沙替尼或博舒替尼）治療方案相比，接受阿思尼布治療的患者在第96周達到MMR（即BCR::ABL1融合基因水平≤0.1%）的人數比例較對照組顯著(zhù)提升（74.1%vs52.0%，P＜0.001）。緩解速率方面，接受阿思尼布治療的患者達到MMR的中位時(shí)間僅24周，比對照組縮短12-24周。同時(shí)，DMR實(shí)現率達到對照組的2倍，充分驗證了阿思尼布實(shí)現更快、更深緩解的卓越療效。

在此項研究中，阿思尼布也表現出了良好的安全性。與第一代和第二代TKIs相比，阿思尼布大于3級不良事件的發(fā)生率更低，因不良事件導致的治療終止風(fēng)險減少一半以上。得益于更好的耐受性，在96周的觀(guān)察期內，接受阿思尼布治療的患者有近80%仍持續在一線(xiàn)獲益，而對照組只有60%持續在一線(xiàn)治療。

美國國立綜合癌癥網(wǎng)絡(luò )（NCCN）更新了治療CML的《腫瘤學(xué)臨床實(shí)踐指南》（NCCN Guidelines），無(wú)論在任何的危險分層（1類(lèi)推薦），推薦阿思尼布作為新診斷Ph+CML-CP的首選方案。

相較于TKI藥物，信倍立（鹽酸阿思尼布片）憑借其突破性機制帶來(lái)了優(yōu)異的療效，安全性和耐受性。此次在中國的獲批標志著(zhù)這款創(chuàng )新藥物不僅將為CML患者提供更多治療選擇，也將有望改變我國CML治療的整體面貌，開(kāi)啟STAMP精準靶向治療新時(shí)代。（來(lái)源：諾華中國）

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